Een multicenter, gerandomiseerde, parallelle groep, dubbelblinde, tweearmige fase III-studie om de veiligheid en werkzaamheid van anifrolumab te evalueren in vergelijking met placebo bij mannelijke en vrouwelijke deelnemers van 18 tot 70 jaar inclusief met systemische sclerose

Ongeveer 306 in aanmerking komende deelnemers zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om anifrolumab (of bijpassende placebo) eenmaal per week gedurende 52 weken subcutaan te krijgen. Het onderzoek zal worden gestratificeerd op basis van de volgende factoren:

De studiebehandeling zal subcutaan worden toegediend via een voorgevulde spuit met accessoires door het onderzoekspersoneel of door de deelnemer of verzorger, hetzij in de kliniek of thuis, waarbij de meeste doses thuis worden toegediend. De studie bestaat uit 4 periodes: een screeningsperiode van 6 weken, een dubbelblinde, placebogecontroleerde periode van 52 weken, een open-label actieve behandelingsperiode van 52 weken en een veiligheidsfollow-upperiode van 12 weken. Er zijn in totaal 16 studiebezoeken, waarbij de meeste bezoeken in de behandelingsperiode elke 8 tot 12 weken plaatsvinden. De periodes worden hieronder beschreven:

1. Screeningperiode: Dit kan een of meer bezoeken aan de onderzoekslocatie inhouden.
2. Dubbelblinde behandelingsperiode: behandelingsperiode waarin deelnemers eenmaal per week injecties met anifrolumab of een bijpassende placebo krijgen. Deelname omvat studiebezoeken in de kliniek in week 0 (dag 1), 1, 4, 8*, 16, 24, 36, 48 en 52. *Het bezoek in week 8 kan telefonisch of persoonlijk zijn.
3. Open-label behandelingsperiode: In week 52 krijgen alle deelnemers eenmaal per week anifrolumab (subcutaan) gedurende 52 weken (laatste dosis in week 103). Deelname omvat studiebezoeken in de kliniek in week 52, 53*, 56, 64, 76. 88 en 104. *Het bezoek in week 53 kan telefonisch of persoonlijk zijn.
4. Veiligheidsfollow-upperiode: Alle deelnemers keren terug naar de kliniek voor een bezoek van 12 weken na de behandeling. Dit zal gebeuren na de dubbelblinde behandelingsperiode (week 52 of dubbelblinde periode vroegtijdige stopzetting) of na de open-label behandelingsperiode (week 104 of open-label periode vroegtijdige stopzetting).

In Nederland nemen 2 sites deel aan de studie:

• UMCG – Dr. Udo Mulder
• AMC – Prof. Dr. Alexandre Voskuyl