Een onderzoek waarin de werkzaamheid en veiligheid bekeken wordt van een mogelijk nieuw geneesmiddel (Sotatercept) bij volwassenen bij wie onlangs de diagnose Pulmonale Arteriële Hypertensie (PAH) is gesteld.

Achtergrond van het onderzoek

Sotatercept is een fusie-eiwit dat als eerste in zijn soort de pulmonale vaatweerstand voor PAH-patiënten in eerder onderzoek aanzienlijk verlaagde. Onderzoekers geloven dat het een veelbelovende behandeling kan zijn om snel na de diagnose mee te beginnen en hopelijk de ziekteprogressie te vertragen.

Doel van het onderzoek

In dit klinisch onderzoek proberen we om meer te weten te komen over de werkzaamheid en veiligheid van sotatercept bij volwassenen van 18 jaar of ouder bij wie de diagnose PAH is gesteld. Wij onderzoeken of het gebruik van sotatercept naast uw huidige PAH-therapie veilig is en kan helpen om de symptomen van PAH te verbeteren en de progressie ervan te vertragen.

Deze studie wordt uitgevoerd in het Radboudumc Nijmegen onder leiding van reumatoloog Dr. MC Vonk.

Overzicht van het onderzoek

Screening
Minstens 1 bezoek. U wordt uitgebreid lichamelijk onderzocht en er worden verschillende testen gedaan om te bekijken of u in aanmerking komt voor het onderzoek.

Behandeling
Tot maximaal 53 maanden (ongeveer 4,5 jaar)
Indien u geschikt bent voor het onderzoek en toestemming geeft, wordt er geloot of u Sotatercept of een
placebo ontvangt. U heeft 50 % kans om het studiemedicijn te krijgen en 50% kans om een placebo te
krijgen. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een “nepmiddel”.

Het studiemedicijn wordt toegediend als subcutane (onderhuidse) injectie om de drie weken. Elke deelnemer gaat hiernaast door met zijn of haar gebruikelijke medicatie voor PAH. Zo lang u aan het onderzoek deelneemt zult om de drie weken naar het ziekenhuis komen voor een onderzoeks-bezoek.

Hoelang u de behandeling krijgt, hangt af van de potentiële veranderingen in uw gezondheidstoestand. Uw arts heeft een lijst met klachten en verschijnselen die bepalen of u door kunt gaan met het onderzoek en het studiemedicijn.

Wanneer u het HYPERION-onderzoek hebt voltooid, kunt u in aanmerking komen om Sotatercept te blijven gebruiken in een afzonderlijk lange termijnonderzoek, het SOTERIA-onderzoek genoemd.

Testen tijdens de onderzoeksbezoeken
Tijdens het onderzoek zult u testen krijgen als:

• 6 minuten looptest
• Elektrocardiogram (ECG)
• Echocardiogram (beeldvorming van het hart)
• Lichamelijk onderzoek
• Urine en bloedonderzoek
• Zwangerschapstest (voor vrouwen van vruchtbare leeftijd)
• Vragenlijsten over kwaliteit van leven

U zult niet alle tests bij elk bezoek krijgen.

Mogelijke bijwerkingen en nadelen:
Het is, zoals met elk medicijn, altijd mogelijk dat er (bekende of nog onbekende) bijwerkingen optreden. In de proefpersoneninformatie van dit onderzoek staan de bekende mogelijke bijwerkingen en mogelijke nadelen beschreven.

Doelgroep

We zoeken:

• Volwassenen van 18 jaar of ouder
• Bij wie de diagnose PAH is vastgesteld in het afgelopen jaar
• Die gedurende minimaal drie maanden een behandeling met dubbele of driedubbele medicatie
• voor de PAH hebben gehad.
• Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven kunnen niet meedoen aan dit onderzoek. Ook mogen vrouwen niet zwanger worden tijdens het onderzoek. Bent u een man en heeft u een vrouwelijke partner? Dan moet u ervoor zorgen dat zij niet zwanger kan worden van u tijdens het onderzoek. Mannen mogen ook geen sperma doneren.

Vergoeding

Uw reiskosten, die u maakt in het kader van dit onderzoek, worden vergoed. U krijgt geen aanvullende vergoeding wanneer u deelneemt.

Meer informatie en aanmelden

Heeft u belangstelling of wilt u aanvullende informatie?

Stuur een mail naar: [email protected]
Of bel naar:
Karin van der Linden/Marit Looman, onderzoeksverpleegkundigen

Via secretariaat Reumatologie 024-3614580 (maandag t/m donderdag)

Contact opnemen betekent alleen dat u meer informatie wilt ontvangen. U heeft dan nog niet besloten om deel te nemen. Deelname aan dit onderzoek is volstrekt vrijwillig.